Promesantaj Novaj Traktadoj
Ĝis nun, ne ekzistas kuracilo por cystic fibrosis (CF), sed esploristoj laboras malfacile trovi unu. Sciencistoj estas pli proksimaj ol nun. Dum la lastaj jardekoj, vasta korpo de esploro kondukis al la evoluo de multaj novaj drogoj kaj traktadoj, kiuj plibonigis la vivon de espero kaj kvalito de vivo. Ĉio ĉi malfermis pordojn al nova esplorado, kiu povus konduki al kuracilo.
La jenaj estas nur iuj el la eblaj kuraciloj, kiuj estas studataj.
Gene Terapio
En 1989, la genera respondeca kaŭzo de cisma fibrosis estis malkovrita: la CFTR-geno . Ĉi tiu malkovro estis ekscita por la CF-komunumo. Multaj kredis, ke la malkovro kondukus al kuracilo per genoterapio.
Bedaŭrinde, tio ankoraŭ ne okazis, sed ne pro manko de provo. Multnombraj studoj estis faritaj por provi korekti la genetikan difekton, sed neniu el ili sukcesis. La plej granda problemo kun genoterapio ĝis nun trovis vektoron, kiu efektive povas efektivigi la korektitan genon al la ĉeloj.
Eble ankoraŭ ekzistas espero por genoterapio. En julio 2009, grupo de esploristoj ĉe la Universitato de Norda Karolino ĉe Chapel Hill havis tre bonajn rezultojn uzante komunan malvarman viruson kiel vektoron por translokigi la genon en laboratoriaj specimenoj de pulmo-ŝtofo. La teamo de esploro nun laboras por malfortigi la malvarman viruson, tiel ke la traktado povas esti provita en homoj kun cisma fibrosis.
VX-770
VX-770 estas drogo, kiu estas provita de Vertex Pharmaceuticals en homoj kun cisma fibrosis, kiu havas almenaŭ unu kopion de la G551D-mutacio. La drogo povas efektive celi la difekton en la CFTR-geno kaj restarigi sian kapablon malfermi kloridajn kanalojn, permesante salo flui kaj ekstere de la ĉeloj konvene.
Kontraste kun genoterapio, VX-770 ne anstataŭigus la difektan genon. Prefere, se sukcesa, VX-770 ripari la problemon en la ekzistanta geno.
VX-809
VX-809 estas alia drogo, kiu estas provita de Vertex Pharmaceuticals en homoj, kiuj havas du kopiojn de la mutacio ΔF508-CFTR. Ĝi estas simila al VX-770, ke ĝi povas akiri salon tra la ĉeloj konvene, sed ĝi funkcias iom malsame. Se ĝi funkcios kiel la esplorantoj esperas, ke VX-809 malfermus kloridajn kanalojn movante la CFTR-proteinon al ĝia ĝusta loko en la ĉiel-membrano.
Miglustat
Miglustat estas drogo fabrikita de Actelion Pharmaceuticals, kiu jam estas uzata por trakti aliajn kondiĉojn, sed nuntempe ĝi estas studata por uzo en homoj kun cystic fibrosis, kiuj havas du kopiojn de la mutacio ΔF508-CFTR. La studo estas malgranda (ĝi konsistas el nur 15 partoprenantoj), sed ĝis nun la rezultoj estis promesplenaj. Miglustat povis inversigi la CFTR-difekton kaj restarigi normalan agadon al ĉeloj.
Ataluro
Ataluren, kiu iam nomis PTC124, estas studata fare de PTC Therapeutics kiel ebla resanigo por homoj kun CF kiuj havas sensencaĵojn. En sensencaĵaj mutacioj, peco de "gibberish" kodo aperas en la mezo de la normala kodo en la CFTR-geno.
La sensenca kodo agas kiel haltiga signo, evitante la ĉelojn legi iun ajn kodon kiu okazas post ĝi. Ataluren eble povas korekti tiun problemon per helpo al la ĉeloj ignori la haltigan signon kaj daŭre legi la kodon, kiu okazas post ĝi, restarigante normalan funkcion al la ĉeloj.
> Fontoj:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Respira Epitelia Ĉelo Kronike Klopodita Miglustat akiras Ne-CF Kiel Fenotipo". Usona Ĵurnalo de Spira Ĉelo kaj Molekula Biologio . Aŭgusto 2009.
> Fizika Fizika Fiziko. Junio 2009. Drug Development Pipeline. 24 julio 2009.
> Zhang L, Butono B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "CFTR-Transdono al 25% de Surfacaj Epiteliaj Ĉeloj Restarigas Normajn Tarifojn de Mucosporto al Homa Fizika Fibrosis Aera Vojo". PLOJ Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 julio 2009.