Kiel Esplorado kaj Disvolviĝo por Orfaj Drogoj Estas Taktigita
Kio estas orfana drogo kaj kio estas la Orfana Drug-Leĝo? Kial esploro kaj evoluado por ĉi tiuj drogoj estas gravaj kaj kio estas la baroj?
Kio estas Orfo Drug? - Difino
Orfino-drogo estas kuracado (farmacia), kiu restas subevoluinta pro la manko de kompanio por trovi la drogon profita. Ofte la kialo, ke la drogo en ne utila estas, ke ekzistas relative malmultaj homoj, kiuj aĉetos la drogon, kiam ili pesis kontraŭ la esplorado kaj evoluado necesa por fabriki la drogon.
En simplaj vortoj, orfaj drogoj estas tiuj, kiujn la kompanioj ne atendas multan monon, kaj anstataŭe direktas siajn penadojn ĉe drogoj, kiuj alportos monon.
Kial Iuj Drogoj estas "Orfaj Drogoj"
Farmaciaj (drogoj) kaj bioteĥaj kompanioj senĉese esploras kaj disvolvas novajn medikamentojn por trakti medicinajn kondiĉojn, kaj novaj drogoj ofte trafikas la merkaton. Homoj, kiuj suferas maloftajn malsanojn aŭ malordojn, aliflanke ne vidas la saman drogan esploron por siaj malsanoj. Ĉi tio estas ĉar iliaj nombroj estas malgrandaj kaj do la ebla merkato por novaj drogoj por trakti ĉi tiujn maloftajn malsanojn (ofte nomata "orfoj") ankaŭ estas malgranda.
Malofta malsano okazas en malpli ol 200,000 individuoj en Usono aŭ malpli ol 5 per 10,000 individuoj en Eŭropa Unio. Registaraj registaraj agentejoj en Usono kaj Eŭropa Unio prenis tiajn paŝojn por redukti ĉi tiun disparidad en drogaj evoluoj
Incentivoj por Pliigi la Disvolviĝon de Orfaj Drogoj
Rekonante, ke la taŭgaj drogoj por maloftaj malordoj ne estis disvolvitaj en Usono kaj ke drogaj kompanioj efektive falus financan perdon en evoluigado de drogoj pro maloftaj kondiĉoj, la usona Kongreso aprobis la Orfhan Drug Act en 1983.
La Usona Oficejo pri Orfhana Produkta Disvolviĝo
La US Food and Drug Administration (FDA) respondecas pri certigo de la sekureco kaj efikeco de medikamentadoj en la merkato en Usono.
La FDA establis la Oficejon pri Orphana Produkta Disvolviĝo (OOPD) por helpi kun la disvolviĝo de orfoj (kaj aliaj medicinaj produktoj por maloftaj malordoj), inkluzive de ofertaj esploraj donacoj.
Orfaj drogoj, kiel aliaj kuraciloj, ankoraŭ devas esti trovitaj sekuraj kaj efikaj tra esplorado kaj klinikaj provoj antaŭ ol la FDA aprobis ilin por merkatado.
La 1983-datita US Orphan Drug Act
La Orfana Drug-Leĝo proponas stimulojn por indukti kompaniojn evoluigi drogojn (kaj aliajn medicinajn produktojn) por la malgrandaj merkatoj de individuoj kun maloftaj malordoj (en Usono, 47 procentoj de maloftaj malordoj tuŝas malpli ol 25,000 homojn). Ĉi tiuj stimuloj inkluzivas:
- Federacia imposto-kreditoj por la esplorado farita (ĝis 50 procentoj da kostoj) por disvolvi orfan drogon.
- Garantita 7-jara monopolo pri drogaj vendoj por la unua kompanio por akiri FDA-merkatan aprobon de aparta drogo. Ĉi tio aplikas nur al la aprobita uzo de la drogo. Alia apliko por malsama uzo ankaŭ povus esti aprobita fare de la FDA, kaj la kompanio havus ekskluzivajn merkatajn rajtojn por la drogo por tiu uzo ankaŭ.
- Atestoj pri drogprovizaj kotizoj kaj jaraj FDA-kotizoj.
Antaŭ la paŝo de la Orfana Drug-Leĝo, malmultaj orfaj drogoj estis haveblaj por trakti maloftajn malsanojn.
Ekde la Ago, pli ol 200 orfaj drogoj estis aprobitaj fare de la FDA por merkatado en Usono
Efekto de la Orfana Drug-Leĝo en Usonaj Farmaciaj
Pro tio ke la Orfana Drug-Leĝo venis en 1983, ĝi estis respondeca pri la evoluo de multaj drogoj. Antaŭ 2012 ekzistis almenaŭ 378 drogoj, kiuj estis aprobitaj per ĉi tiu procezo, kaj la nombro daŭre grimpas.
Ekzemplo de drogoj havebla pro la Orfhan Drug Act
Inter la drogoj, kiuj aprobis, inkluzivas tiujn kiel:
- Adrenocorticotropic hormone (ACTH) por trakti infanajn espasmos
- Tetrabenzino por trakti la koreon, kiu okazas en homoj kun la malsano de Huntington
- Terapio de anstataŭigo de enzimoj por tiuj kun la malordo de glucogeno, la malsano de Pompe
Internacia Esploro kaj Evoluado por Orfaj Drogoj
Kiel la Usona Kongreso, la Eŭropa Unio (EU) registaro rekonis la bezonon pliigi esploradon kaj disvolviĝon de orfoj.
Komitato pri Orfaj Kuracaj Produktoj
Establita en 1995, la Eŭropa Medicina Agentejo (EMEA) respondecas pri certigo de la sekureco kaj efikeco de medikamentadoj en la merkato de EU. Ĝi kunigas la sciencajn rimedojn de la 25 EU-Membro-Sxtatoj. En 2000, la Komitato pri Orfaj Kuracaj Produktoj (COMP) estis establita por supervisar la disvolviĝon de orfoj en EU.
Reglamento pri Orfaj Kuracaj Produktoj
La Reglamento pri Orfaj Kuracaj Produktoj, aprobita de la Eŭropa Konsilio, provizas stimulojn por la disvolviĝo de orfoj (kaj aliaj medicinaj produktoj por maloftaj malordoj) en EU, inkluzive:
- Amuzoj de kotizoj rilatantaj al la merkatproviza procezo.
- Monopolo garantiita de 10 jaroj pri vendoj de drogoj por la unua kompanio por akiri la aprobación de drogoj de EMEA. Ĉi tio aplikas nur al la aprobita uzo de la drogo.
- Komunuma merkatiga rajtigo - centralizita proceduro pri merkatiga rajtigo, kiu etendas al ĉiuj membroŝtatoj de EU.
- Protokola helpo, kiu signifas la provizon de sciencaj konsiloj al drogaj kompanioj pri la diversaj provoj kaj klinikaj provoj necesaj por drogo evoluiganta.
La Reglamento pri Orfaj Kuracaj Produktoj havis la saman efikan efikon en la EU, ke la Orfana Drug-Leĝo havis en Usono, multe pliigante la disvolviĝon kaj merkatadon de orfoj pri maloftaj malordoj.
Fundo-Linio sur la Orfana Drug-Leĝo
En tiu tempo ekzistas multe da diskutado pri la Orfana Drug-Leĝo, kun la bezono por traktadoj por maloftaj malsanoj unuflanke de la skalo, kaj demandoj pri daŭrigebleco de la alia. Feliĉe, ĉi tiuj agoj, en Usono kaj Eŭropo, ekkonis la multajn maloftajn malsanojn, kiuj, kiam ili aldonis kune, ne estas ĉio malofta.
Fontoj:
Herder, M. Kio estas la celo de la Orfana Drug-Leĝo? . PLoS-Medicino . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., kaj R. Griggs. Nevideblaj Efektoj de Orfo Produkta nomado por Maloftaj Neŭrologiaj Malordoj. Anales de Neŭrologio . 2012. 72 (4): 481-490.
Usona Manĝaĵo kaj Drugministrado. Designado de Orfora Produkto: Drogoj kaj Biologiaj Produktoj. Ĝisdatigita 02/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm