Primaria myelofibrosis (PMF) estas unu el pluraj sangaj malordoj klasifikitaj kiel mieloproliferaj neoplasmoj. Neoplasmo estas difinita kiel eksternorma kresko de ŝtofo kaŭzita de mutacio kaj povas esti klasifikita kiel beniga (ne-maligna), antaŭ-maligna aŭ maligna. Mipooproliferaj neoplasmoj estas ĝenerale benignaj komence, sed kun la tempo povas igi malignan (kanceron) malsanon.
La mutacio en PMF rezultas en fibrosis (skarring) de la osta medolo. Ĉi tiu skarranta en la osta medolo disrompas la normalan disvolviĝon de sangaj ĉeloj. Anemio estas la plej komuna laboratorio. Leŭkocitosis (alto en blankaj globuloj) kaj trombocitosis (levita platoneta kalkulo) estas komunaj sed kiel la malsano progresas, thrombocytopenia (malalta platona kalkulo) povas okazi. Splenomegaly (pligrandigo en la lieno) disvolvas kiel la lieno fariĝas malĉefa loko de sangofla produktado.
Ĉu ĉiuj bezonas traktadon?
Dum via tipa unua paŝo eble esploros eblajn traktajn elektojn, memoru, ke ne ĉiuj homoj kun PMF postulas traktadon. Traktado por PMF estas determinita de risko de malsana progreso kaj priviva postvivado.
Sistemo nomata Dotuma Internacia Prognoza Scotado-Sistemo (DIPSS) Plua poentaro uzas informojn pri la persono kiel aĝo, blanka globulo-kalkulo, hemoglobino, cirkulante eksplodaj ĉeloj, ĉeesto de simptomoj, genetiko, plateneta kalkulo kaj transfuzo bezonas kalkuli poentaron.
Uzante ĉi tiun sistemon homoj kun PMF povas esti dividitaj en kvar prognostajn kategoriojn: malaltan riskon, interan-1 riskon, interan-2 riskon kaj altan riskon. Meza postvivado varias de pli ol unu jaro en pacientoj kun alta risko-malsano dum 15 jaroj en pacientoj kun malalta risko. PMF en homoj sub 60 jaroj estas asociita kun pli bona prognozo kaj meza postvivado de preskaŭ du jaroj ĝis 20 jaroj.
Hematologoj uzas la DIPPS Plus-poentaron kune kun la genetika mutacio de la persono por determini traktan planon. Homoj kun malalta malsano, kiuj ne havas simptomojn, ne estas traktataj sed kontrolas proksime de simptomoj kaj plimalbonigas anemion kaj trombocitopenion. Se persono disvolvas simptomojn (febro, peza perdo, troa svingado aŭ amasa pligrandigo de la lieno) aŭ transfuzo, oni devas komenci traktadon. La translokiĝoj de ruĝaj globuloj ĝenerale estas donitaj kiam la hemoglobino estas malpli ol 8 g / dL. Ĉar ripetitaj ruĝaj globuloj-transfusioj kondukas al feroŝarĝo, kutime aliaj traktadoj estas provitaj.
Traktado de simptomoj
- Splenomegalio: Se la lieno estas signife pligrandigita kaj kaŭzas temojn (kiel malkomforto, multaj splenaj infarktoj, pliiĝantaj transfuzo bezonas), oni povas uzi la parolajn medikamentojn hidroksila. Kun ĉi tiu traktado ĉirkaŭ 40 procentoj de homoj kun PMF havas 50 procenta redukto en dika grandeco daŭranta proksimume unu jaron. Se la lieno ne respondas al hidroksila terapio, oni povas postuli splenectomion (kirurgian forigon de la lieno).
- Anemio: Anemio en PMF povas esti traktita kun diversaj kuraciloj kiel fluoximesterone, prednisono aŭ danazol. La fluoximeroona kaj danazol estas konataj kiel andrógenos (steroida hormono), kiuj ŝajnas stimuli la ostan medolon. Unu el la plej gravaj malavantaĝoj de ĉi tiuj kuraciloj estas ke ili estas rilatigitaj kun masklaj hormonoj kaj povas kaŭzi disvolviĝon de korpa haro, profunda voĉo aŭ pliigita muskola pogranda. Thalidomido aŭ lenalidomido (formo de kemioterapio) kune kun prednisono ankaŭ povas esti uzata.
Alta aŭ Intera Risko
Homoj kun intera kaj riska malsano eble bezonas alternativan terapion. Estas kompreneble malfacile aŭdi, ke via malsano estas pli alta risko-scio pri kuracaj opcioj, povas helpi malpezigi iom da la zorgoj kaj timo, kiun vi povas senti.
- Transplantas de la ĉela ĉemizo hematopoyética (HSCT aŭ transplantas de osto medico) : Ĉi tiu estas la sola terapio curativa por la PMF sed ĝi havas grandan riskon. Transplantas devus okazi baldaŭ post diagnozo antaŭ disvolviĝo de aliaj komplikaĵoj por redukti komplikaĵojn. Historie, transplantas estis limigitaj al homoj sub 60 jaroj, kiuj kuniĝis al sibling-donacantoj (MSD) . Pli ĵus transplantoj estis faritaj kun egalecoj ne rilatigitaj aŭ nematimigitaj rilatantaj donacantoj.
- Ruxolitinib: Homoj kun PMF kaj severaj simptomoj, kiuj ne estas kandidatoj por HSCT, povas uzi ruxolitinib. Ruxolitinib estas medikamento konata kiel tirosina kinase-inhibilo, specife en JAK2-inhibilo. JAK2 estas komuna mutacio en PMF sed ankaŭ povas troviĝi en aliaj neoplasmoj mieloproliferaj kiel polycythemia vera kaj esenca trombo-temio. Traktado kun ruxolitinib povas redukti la dikan grandecon, redukti simptomojn (kiel laceco, osto doloro), kaj redukti anemion. Kvankam ĉi tiu medikamento celas la mutacion de JAK2, pacientoj kun aliaj mutacioj povas respondi ankaŭ.
Fontoj:
Teferri A. Prognozo de primara mielofibrosis kaj demarŝo de primaria mielofibrosis. En: UpToDate, Afiŝo, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.