Ni nun povas reprogrami niajn korpojn
La FDA aprobis por la unua fojo la terapian kuracadon-historian movadon en la anales de medicino. La nova traktado- Kymriah (tisagenlecleucel) -usoj modifis T-ĉelojn batali leŭkemion.
La aprobo de Kymriah funkcias kiel harbinger por aprobo aliajn formojn de genera terapio, kiu batalos kanceron kaj aliajn gravajn malsanojn per nova kaj ekscita aliro: riprogramante la korpon per artefaritaj rimedoj.
Cell-Based Gene Terapio
Cell-bazita genoterapio rilatas al la praktiko enkonduki novan genetikan materialon en specifa ĉela populacio kaj poste reenkondukante ĉi tiujn modifitajn ĉelojn en la korpon. Fojo en la korpo, ĉi tiuj novaj ĉeloj povas produkti proteinojn kiuj helpas batali kanceron aŭ aliajn gravajn malsanojn.
Kymriah implikas la enkondukon de genetike modifitaj T-ĉeloj-tipo de limfocito aŭ blanka sangrilo-en la korpon. Ĉi tiuj modifitaj ĉeloj T rekonas kaj atakas leŭkemiojn.
La terapio de genoj estas preferata al kemioterapio ĉar genaj terapioj estas malpli venenaj. Kemioterapio efikas la tutan korpon kaj kaŭzas korpon-malversajn adversajn efikojn. Kun ĉelo-bazita genoterapio, renovigataj ĉeloj estas malkreskitaj loke kaj batalas tumorojn specife.
Krom esti formo de genoterapio, Kymriah estas ankaŭ imunoterapia agento. Immunoterapio plibonigas la potencon de la imuna sistemo trakti malsanon.
Kimrija Klarigita
En teknikaj terminoj, la Kymriah de Novartis estas eksperimenta kimera antikva ricevilo (CAR) T-cell-terapio uzita por trakti repsitan aŭ refractan leŭmemikan leŭkemion.
Kymriah estas personecigita formo de imunoterapio, en kiu la propraj ĉeloj de paciento unue kolektas kaj poste sendas al fabrikado.
La T-ĉeloj estas rikoltitaj per proceduro nomita leŭkapharesis.
Ĉe la fabrikadcentro, ĉi tiuj T-ĉeloj estas modifitaj por inkludi genon kiu kodas por CAR-esprimo. Ĉi tiuj modifitaj ĉeloj tiam estas infunditaj reen al la paciento. Unufoje en la korpo, CARs celas specifan antigenon nomitan KD19 kiu situas sur la surfaco de leŭkemiaj ĉeloj kaj mortigas ĉi tiujn kancerajn ĉelojn. Iam en la sango, ĉi tiuj modifitaj ĉeloj-T kreskas kaj vastigas por forigi kanceron ene de du aŭ tri semajnoj.
Spertuloj ĉe la FDA bazigis sian aprobon de Kymriah en unu sola brako de kalkulara klinika procezo, en kiu 63 infanoj, adoleskantoj kaj junaj plenkreskuloj kun repsitaj aŭ refractaj akraj lymfoblástica leŭkemio ricevis unu dozon de la traktado. De ĉi tiuj partoprenantoj, 83 procentoj enmiksiĝis post tri monatoj. Krome, 75% restis libera de malsano post ses monatoj. Grave, Kymriah estis donita Prioritataj Revizioj kaj Breakthrough Therapy-nomoj de la FDA.
Akra lymfoblasta leŭkemio estas kancero de la osta medolo kaj sango. Ĝi kaŭzas la korpon fari eksternormajn limfocitojn. Ĉi tiuj eksternormaj sangaj ĉeloj rapide amasigas sanajn sangajn ĉelojn en la osta medolo. Ni bezonas niajn sangajn ĉelojn por postvivi.
Kiam la nombro de normalaj globuloj malpliiĝas draste, la morto povas okazi.
Kvankam pli plenkreskuloj povas disvolvi ĈIU, ĝi estas ĉefe malsano de infanoj. Ĉirkaŭ 90 procentoj de infanoj kun ĈIU estas en remisio post kuracado. Kymriah estas aprobita por uzo en pacientoj pli junaj ol 25 jarojn kaj havas kanceron, kiu revenis aŭ kanceron, kiu estas imuna al la traktado.
Koncernoj Pri Kymriah
Unu pri negativa efika efiko de ia tipo de monoclona antikorpo-terapio estas citoĉina liberiga sindromo, infuza reago, kiu ankaŭ estas nomata citoĉina ŝtormo. Citoquinas estas malgrandaj proteinoj, kiuj estas apartigitaj de ĉeloj kaj havas efikojn sur aliaj ĉeloj.
En plej multaj homoj, simptomoj de citoĉina liberiga sindromo estas mildaj aŭ moderaj kaj povas facile trakti. Ĉi tiuj simptomoj inkluzivas:
- malalta premo
- laceco
- takikardio
- kapdoloro
- febro
- naŭzo
- malplenigoj
- senprudenta
- skrapita gorĝo
- Malfacila spirado
Tamen, pacientoj, kiuj havas sangajn kancerojn -kiel ĈIU - havas pli altan riskon de evoluigi severan citokinormon kun vivaj minacaj simptomoj. Tial, infuzoj bezonas okazi ĉe grandaj volumaj centroj kun specialistoj trejnitaj por administri gravajn komplikaĵojn kiel citokina ŝtormo.
Fine, Kymriah atendas kosti ĉirkaŭ $ 500,000. Tamen, traktado kun Kymriah estas ankoraŭ pli malmultekosta ol osta medolo-transplantas, kiu estas ofte uzita en la traktado de leŭkemio.
Vorto De
Refractaria aŭ repsipanta ĈIU estas mortiga malsano. La aprobo de Kymriah provizas esperon al cent kvindek junuloj en Usono, kiuj havas neniajn traktadojn. Ĝi pruvis efika en klinikaj provoj. Tamen, la klinikaj provoj estis limigitaj en daŭro, kaj ĝi ankoraŭ devas vidi ĉu Kymriah povas indukti dumvivajn remedojn.
En malpuraj terminoj, la aprobo de la FDA de formo de genoterapio por la unua fojo uziĝas en nova aĝo de medicino: aĝo, kie ni povas reprogrami niajn ĉelojn por batali kanceron kaj aliajn mortajn malsanojn.
> Fontoj:
> Breslin S. Cytokine-release sindromo: superrigardo kaj flegado-implikaĵoj. Klinika Ĵurnalo de Oncologio-Flegado. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panelo OKs CAR T Terapio por Leŭkemio. Kancero Malkovro. 27an de julio 2017.
> FDAa Ĵurnalo. FDAa aprobo alportas unuan genan terapion al Usono. Aŭgusto 30, 2017.
> Alta KA. Gene Terapio en Klinika Medicino. En: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Principoj de Interna Medicino de Harrison, 19-a Nov-Jorko, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Malgrandaj Blankuloj. En: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, Alta KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Medicino kaj Gerontologio de Hazzard, 7 Nov-Jorko, NY: McGraw-Hill.